利用AI指导开发RNA疗法，Deep Genomics完成1.8亿美元C轮融资

近日，人工智能（AI）驱动的RNA疗法开发公司Deep Genomics宣布完成1.8亿美元的C轮融资，本轮融资由软银愿景基金2领投，Canadian Pension Plan Investment Board、Fidelity Management & Research Company LLC、Alexandria Venture Investments等机构跟投。所获资金将用于推动Deep Genomics AI平台的建设和RNA疗法管线的开发。

基于RNA的治疗方式已经出现，被批准用于罕见疾病和疫苗。利用RNA疗法可以对基因疾病进行有效治疗，但是需要进行大量的时间去发现和学习RNA的生物学数据，使得RNA药物的发现时间大大延长。

自2015年成立以来，Deep Genomics已经构建了一套称为AI Workbench的系统，该系统已经对整个人类基因组、数百万种遗传变异和数亿种新化合物进行了数十亿次预测。目前AI Workbench已迭代到3.0版本，支持更常见的复杂疾病的靶点识别和药物发现，疾病领域覆盖神经发育、神经退行性和代谢疾病。

（图片来源：公司官网）

根据Deep Genomics官网显示，AI Workbench可以识别和验证目标靶点和潜在的候选产品，并快速发现探索新型的靶向机制和候选药物，结合深度学习、自动化、先进的生物医学知识以及大量的体内和体外数据，以准确识别可靶向的分子机制并指导RNA疗法的发现和开发。

Deep Genomics利用AI Workbench平台实现基因药物的快速发现和开发，主要开发的药物为空间阻断寡核苷酸（Steric Blocking Oligonucleotide, SBO）。

SBO是一种完全修饰的反义寡核苷酸（ASO），不含DNA碱基，所以RNase H（一种核糖核酸酶）无法识别寡核苷酸与mRNA的结合，mRNA不会被降解（ASO通过RNase H切割降解靶mRNA），SBO是通过阻断调节蛋白的访问和修改RNA的二级结构来发挥调节作用的。

目前，Deep Genomics正在推进其10个管线的临床计划。本轮融资将帮助该公司扩展AI Workbench的开发，并将管线扩展至30个项目，以面向更多常见和复杂的疾病。Deep Genomics计划到2023年将4个项目推进临床，进一步建设临床开发能力。

Deep Genomics研发管线（图片来源：公司官网）

2020年1月，Deep Genomics宣布完成了4000万美元的B轮融资。2020年11月，BioMarin公司与Deep Genomics达成了一项临床前合作，双方将使用Deep公司的人工智能药物发现平台（AI Workbench）来发现四种罕见病适应症的寡核苷酸候选药物。

随着时代的进步，科技的力量逐渐渗入到人类生活的方方面面，人工智能（AI）在越来越多的领域显示出强大的潜力，例如生物医药。在生物制药领域，借助人工智能的力量，从繁杂的、琐碎的工作中解放大量科学家，创造出更多机器不能代替的新发现新进展，无疑是十分美好的前景。

参考来源：

https://www.deepgenomics.com/news/deep-genomics-raises-180m-series-c-financing/

来源：药融资

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